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研究显示对严重形式的癫痫患儿的承诺

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在20世纪80年代曾用于治疗儿童罕见神经系统疾病的药物的新配方,后来成为广泛使用的饮食 - 药物组合的一半,可能会提供承诺的严重癫痫发作的儿科患者,大由旧金山加州大学率先进行的试验。

根据2017年9月29日发布的数据,一项多中心III期临床试验显示,70%的Dravet综合征患儿每月使用研究药物ZX008或氟苯丙胺治疗时癫痫发作至少减少50% 。加州大学旧金山分校神经病学和儿科学副教授Joseph Sullivan博士说:“Dravet综合征是一种严重影响儿童及其家人生活质量的破坏性条件。 “这些结果非常令人鼓舞。即使每个月减少这些孩子的癫痫发作一次,而不是每周一次或两次,也会使他们的生活发生巨大的变化。“

按年龄增加10-15%死亡率

Dravet综合征是一种儿童期发作的癫痫这在美国约有15,700人受到影响。根据美国国立神经疾病和卒中研究所的报告,这是一种终身的状况,其中频繁的癫痫发作伴随着语言和运动障碍,多动症和与他人有关的困难。

大约有10%至15%的Dravet综合症儿童死于25岁,最常见的原因是所谓的突然意外死亡,这在癫痫患者中明显更为普遍。在多达80%的病例中,Dravet综合征是由脑细胞正常功能所需的基因缺陷引起的。

在这项研究中,119名19岁以下Dravet综合征的儿童和青少年被纳入美国,加拿大,欧洲和澳大利亚的医院,随机分配到0.8mg / kg / d或0.2mg / kg / d研究药物,最大总剂量为每天30毫克,或安慰剂。

在较高剂量的患者中,45%的患者每月癫痫发作至少下降75%,而较低剂量者为20.5%,安慰剂者为2.5%。较高剂量的参与者的最长癫痫发作时间为20.5天,而较低剂量的为14天,而安慰剂参与者为9天。沙利文说:“由于认知功能障碍的程度可能与癫痫发作的频率有关,所以我们希望更有效的治疗方法也可以减少这些损伤。”沙利文也是加州旧金山贝尼奥夫儿童医院小儿癫痫中心主任。

在美国的首次这样的研究

确定Dravet综合征作为一种可能对药物产生反应的疾病的起源发生在为患有自我诱导性癫痫的患者开处方时,患者故意将自己暴露于触发导致癫痫发作。虽然该药是为了抑制引起癫痫发作的需要而开的,但两位医生在1985年指出,“不能排除直接的抗癫痫作用机制”。从那时起,比利时的研究人员开始对芬氟拉明进行开放标记研究,建议这可能对Dravet患儿有效。 UCSF领导的临床试验于2016年4月开始,是美国第一个这样的研究。

芬氟拉明是两种药物之一 - 苯丁胺 - 被称为Fen-Phen,一种在80年代开始用于治疗成人肥胖的药物。芬氟拉明在1997年从市场上撤出,之后报告的心脏瓣膜损伤剂量为每天60毫克至120毫克。沙利文说,在这项研究中的孩子跟踪超声心动图非常密切,没有经历心脏瓣膜问题。

来源:UCSF

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